Yeniden Düzenlenen Bağışıklık Hücreleriyle Kanser Tedavisi
Düzenlenen T hücreleri deneye katılan 3 gönüllüde ciddi bir yan etki yaratmadı.
Pennsylvania Üniversitesinden gerçekleştirilen küçük bir güvenlik testinde üç kanser hastasında kanserle savaşmak için CRISPR/Cas9 ile düzenlenen bağışıklık hücrelerinin güvenli ve uzun ömürlü olduğu görüldü.
Üç denekte de diğer terapi yöntemleri ile kontrol altına alınamayan kanser hastalığı bulunuyordu. Genetiği değiştirilmiş bağışıklık hücreleri kanseri tedavi etmedi ancak dokuz ay boyunca hastaların bedeninde kaldı ve bir yan etkiye yol açmadı. Araştırma raporu 6 Şubat’ta Science dergisinde yayımlandı. Bu deneme, gen düzenleme yönteminin klinik düzeyde kullanılabilmesine giden uzun ve zorlu yolda bir kilometre taşı olarak görülüyor. Ancak Faz 1 klinik deneyler (verimliliği değil güvenliği ölçen testler) düzenleme aşamasında bazı hataların yapıldığını da ortaya çıkardı.
CRISPR/Cas9 DNA’yı kesmek için kullanılan iki parçalı bir moleküler araç.
Kılavuz RNAadı verilen bir parçası DNA-kesen Cas9 enzimini DNA üzerinde bilim insanlarının değiştirmek istediği belli noktalara götürüyor. Bu denemede T hücresi adı verilen bağışıklık hücrelerindeki üç gen değiştirildi. Düzenlemenin amacı T hücrelerini kanser hücrelerini öldürürken daha verimli çalışacak hale getirmekti.
Kesimlerin çoğunda (yüzde 93,5 -yüzde 100 arası) doğru hedef tutturuldu. Ancak gen düzenleyici araştırmacıların beklemediği bazı kesimler daha yaptı. Bu “hedefi ıskalayan” kesimler ve yanlış DNA düzenlemeleri sadece bazı hücrelerde bulundu. Örneğin, en tutarsız kılavuz RNA, 7.778 doğru, 48 hatalı kesim yaptı. Bu hatalı kesimlerden de yedisinde istenmeyen düzenlemeler CLIC2 geni üzerinde gerçekleşti.
Bu gen T hücrelerinde aktif olmadığı için, yapılan değişiklik araştırmacılara göre büyük ihtimalle tehlikeli değildi.
Nitekim düzenlenen T hücrelerindeki hatalı hücrelerde anormal bir büyümeye rastlanmadı.
Araştırmada 2016 model CRISPR/ Cas9 versiyonu kullanılmış. Ancak o dönemden beri gen editörü birkaç kere revizyona tabi tutuldu ve hem verimi artırıldı hem de hedefi ıskalama oranı aşağı çekildi. Araştırmacılar gelecekte daha hassas düzenlemelerin gerçekleştirilebileceğini söylüyorlar.
